Moksliniai tyrimai ir inovacijos – būtinos sąlygos sėkmingam retų ligų gydymui

Sveikatos apsaugos ministerijos (SAM) ir Lietuvos mokslo tarybos (LMT) surengtoje apskritojo stalo diskusijoje „Mokslinių tyrimų ir inovacijų ekosistemos kūrimo svarba retų ligų gydymui“ rugsėjo 19 d. buvo diskutuojama apie inovacijų, tyrimų ir investicijų erdvės kūrimą, retų ir nediagnozuotų ligų politikos prioritetus, šių ligų diagnostikos ir gydymo praktiką Lietuvoje bei kylančius iššūkius.

Sveikatos apsaugos viceministrė prof. Jelena Čelutkienė, sveikindama susirinkusiuosius, pažymėjo, kad Lietuvoje mes turime efektyvią retų ligų diagnostikos ir gydymo sistemą. Naujagimiai tiriami dėl 12 retų ligų, veikia „žalieji koridoriai“, taikomas personalizuotas gydymas ir kiti pažangūs metodai. Nepaisant to, retų ligų diagnostika išlieka sudėtinga, o gydymo galimybės – ribotos. Todėl, pasak viceministrės, kovoti su šiais iššūkiais turime visi kartu, sujungdami mokslininkų, gydytojų ir pacientų bendruomenes, kartu kaupdami patirtį, žinias ir išteklius efektyviam gydymui ir pagalbai.

Lietuvos mokslo tarybos pirmininkas dr. Gintaras Valinčius pasidžiaugė aktyviu ir rezultatyviu  SAM ir LMT bendradarbiavimu MISAM formate, pažymėjo svarbų bendrą indėlį kuriant paskirtinę personalizuotos medicinos programą, išreiškė viltį, kad ministerija ieškos galimybių prisidėti prie mokslinių tyrimų plėtros medicinos ir sveikatos mokslų srityje, bei ypatingą dėmesį skyrė tarptautiškumo svarbai plėtojant pažangius tyrimus ir technologijas.

Europos Parlamento Aplinkos, visuomenės sveikatos ir maisto saugos komiteto narys Vytenis Povilas Andriukaitis diskusijoje pristatė iniciatyvą dėl visos Europos ekosistemos sukūrimo retų vėžių ir kitų retų ligų tyrimams bei inovacijoms. Remiantis Europos referencinių tinklų infrastruktūra, siūloma stiprinti Europos sveikatos sąjungą, skatinti personalizuotą mediciną ir užtikrinti vienodas galimybes pacientams visose ES valstybėse. Iniciatyva norima  atliepti E. Lettos, M. Draghi ir M. Heitoro ataskaitose minimus iššūkius, siekiant integruoti mokslinius tyrimus ir inovacijas į ES gyvybės mokslų ir sveikatos politiką. MISAM dalyviams buvo pristatyta idėja dėl galimybės inicijuoti ES mastu paneuropinį 28 mlrd. eurų vertės projektą retų ligų gydymo ekosistemai sukurti. V.P. Andriukaitis pakvietė diskutuoti dėl išsakytos idėjos bei, esant pritarimui, palaikyti ją aukšto lygio diskusijose Europos institucijose.

Prieš diskutuojant europinės dimensijos klausimais, Europos parlamentaras supažindintas su retų ligų situacija Lietuvoje ir išsakyta pradėtų ES mastu iniciatyvų, tokių kaip referencinių centrų bei tinklų kūrimo, tęstinumo svarba užtikrinant jų veiklą bei planuojant ir skiriant atitinkamus resursus žmogiškųjų išteklių kompetencijoms palaikyti ir plėsti.

Diskusijos dalyviai iš Vilniaus, Kauno ir Klaipėdos universitetų ir  universitetų ligoninių pasidžiaugė, kad Lietuvoje vis daugiau dėmesio skiriama retų ligų diagnostikos, gydymo ir mokslinių tyrimų plėtrai, tačiau, taip pat, atkreipė dėmesį į tai, kad sukurtos retų ligų referencinių ir kompetencijos centrų infrastruktūros palaikymui, bendradarbiavimui bei kokybei užtikrinti  reikalingas papildomas dėmesys ir finansiniai ištekliai.

Vis dėlto retų ligų sritis išlieka itin sudėtinga – dėl mažo sergančiųjų skaičiaus kyla daug diagnostikos, gydymo bei vaistų prieinamumo iššūkių. Mokslininkai ir gydytojai ieško inovatyvių sprendimų: kuriami organoidų bei gyvūnų modeliai, taikomos pažangios farmakotechnologijos, diegiama 3D spausdinimo praktika vaistų kūrime, plėtojama personalizuota medicina ir radiofarmacijos taikymai.

Diskusijos metu pasisakę pacientų ir Inovatyvios farmacijos pramonės asociacijos atstovai išreiškė palaikymą paneuropinei retų ligų projekto iniciatyvai bei išsakė nuomones dėl situacijos Lietuvoje siekiant platesnių prieinamumo galimybių pažangiai retų ligų pacientų diagnostikai ir gydymui.

LMT mokslo ir inovacijų patarėja Sveikatos apsaugos ministerijoje Lina Žiaukienė, koordinuojanti MISAM formato darbą, pažymėjo, kad susitikdami „gyvai“ ne tik atveriame galimybes pasisakyti mokslo, praktikos, valdžios institucijų bei socialinių partnerių atstovams, bet kartu mokomės išgirsti kitą nuomonę, argumentus ir siūlymus, būti kolegiškais ir geranoriškais, gerbti partnerius, vertinti skirtingą patirtį, matyti emocijas ir gebėti susitarti.

Šis MISAM susitikimas jau 7-as. Idėją kartu su mokslo ir studijų  institucijomis, sveikatos priežiūros įstaigomis, pacientų ir Inovatyvios farmacijos pramonės asociacijos atstovais MISAM formate svarstyti retų ligų paneuropinių priemonių klausimą iškėlė Europos Parlamento narys V. P. Andriukaitis.

Apskritojo stalo diskusija „Mokslinių tyrimų ir inovacijų ekosistemos kūrimo svarba retų ligų gydymui“ surengta tęsiant reguliarų SAM ir LMT organizuojamą susitikimų formatą MISAM (Mokslas, Inovacijos, SAM) aktualiems medicinos ir sveikatos mokslų bei inovacijų klausimams aptarti. Minėtame susitikimų formate dalyvauja pagrindinės šios srities mokslo ir studijų institucijos, universitetų ligoninės, susijusios ministerijos ir agentūros, priklausomai nuo svarstomų klausimų kviečiamos kitos valstybės, viešojo sektoriaus įstaigos bei kiti ekosistemos dalyviai.

PRANEŠIMAI

Inovacijų, tyrimų ir investicijų erdvės kūrimas retų ligų gydymui, naudojant ES referencinių tinklų infrastruktūrą
Vytenis Povilas Andriukaitis – Europos Parlamento (EP) narys. EP Aplinkos, visuomenės sveikatos ir maisto saugos komiteto narys.

Retų ir nediagnozuotų ligų politikos prioritetai
Jonas Bartlingas – SAM Asmens sveikatos departamento Specializuotos sveikatos priežiūros skyriaus patarėjas.

Europos referencinių centrų tinklai - ligšioliniai pasiekimai ir išliekantys iššūkiai
Assoc. prof. Birutė Tumienė, MD, PhD – Europos referencinių tinklų Šalių narių Tarybos pirmininkė, VU, VUL SK.

Retų ligų koordinavimo ir mokslinių tyrimų realijos: VUL Santaros klinikų perspektyva (I dalis, II dalis)
Doc. dr. Karolis Ažukaitis – VU MF Klinikinės medicinos instituto docentas, VUL SK vyresnysis  gydytojas vaikų nefrologas.
Prof. Rimantė Čerkauskienė – VUL SK Retų ligų koordinavimo centras VU MF Vaikų ligų klinika.

Retų ligų paradoksas: mažai atvejų, gausu iššūkių
Prof. Lina Jankauskaitė, MD, PhD – Vaikų ligų gydytoja, Vaikų ligų klinika LSMU Kauno mlinikos.

Retos ligos Vakarų Lietuvoje: paciento kelias diagnostika – gydymas – sekimas
Doc. dr. Jūratė Gruodė – Klaipėdos universiteto ligoninės (KUL) Medicininės genetikos centro vadovė.

Informacija iš: